[코리아이슈저널=차미솜 기자] GC녹십자 신경병증성 헌터증후군 치료제가 최초로 국내 품목허가를 획득했다.

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'가 국내 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다.

중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로 골격 이상, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타난다.

특히 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

GC녹십자는 기존 정맥주사(IV) 제형이 전신 증상 개선에 효과적이나, 약물이 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다.

헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 IV 제형과 병용 투여 시 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료해 환자들에게 포괄적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대한다고 회사 측은 전했다.

또한 실제 임상에서 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 '헤파란 황산'을 크게 감소시켰으며, 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 확인했다고 GC녹십자는 설명했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 "이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.

한편 헌터라제아이씨브이주는 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 획득했으며, 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다.

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